新药立项调研及评估：以终为始，数据助力高质量立项

一、选择“什么样”的新药项目?

科技创新是“技术研发”到“成果转化”到“产业化”的复杂过程。

项目研发需要经费支持和产业化潜力，项目质量及可靠性需要高质量立项；需要高质量的早期遴选治疗靶点及其干预化合物筛选平台，以及药效学评价平台；投资主体需要真正了解早期医药研发项目的可靠性和转化潜力；创新医药发展需要“源头创新”药物，需要相关“转化支撑”机构。

选择“什么样”的新药项目？新药研发是一项长期、复杂、高风险、可预测性很差的巨大工程，选择适合公司自身战略发展的新药项目极为关键。公司应当考虑自身目前的实际情况、发展战略以及后续战略方向，全面分析技术数据，最终做出是否立项/引进的结论。

（1）目前的实际情况：资金实力、人员数量和素质、场地大小、仪器设备、现有项目和项目经验、管理制度等。

（2）发展战略/战略方向可能不断调整：首先明白真理:“世界上没有完美的新药项目”；直接对标大型药企还是先生存后发展（中大型制药企业的创新药项目布局一般是：平衡风险vs创新性，全方位布局，减少整体战略布局风险）;选择专业化路线还是综合路线；在发展的过程中可能根据自身的发展情况不断调整发展战略，如：融资、强有力的技术专家的加盟、现有项目取得重大突破等。

（3）技术数据：根据现有数据按照新药研发、生产、销售的完整模块拼出整个“图像”技术数据解读应突出关键词：全面、显著的优势、显著的劣势、风险意识、市场导向、结合自身的战略方向扬长避短。

二、从哪些方面去评估拟立项/引进的新药项目?1. 评估自研项目

从哪些方面去评估拟自主立项的新药项目？对于拟自主立项的项目，应从适应症、靶标、研究方案以及风险分析等四个方面进行评估。

（1）适应症

项目针对的适应症情况：综合考虑适应症的定义，症状和危害，病因，流行病学，分类，诊断以及目前的治疗手段等。

适应症目前的治疗药物：需考虑治疗药物的分类以及现有药物的优缺点，根据治疗指南和专家共识，从有利于医学和治疗的角度快速了解适应症药物的临床使用定位，对适应症现有药物进行综合评价。

（2）靶标

靶标的生物学情况：应当考虑靶标的组织分布，生物学结构(晶体结构)，生物学功能以及靶标的种属差异。

靶标的成药性：需尤其关注尚未有任何药物上市的靶标，经大型药企临床试验失败的靶标，有迹象表明临床前数据与临床人体数据不一致的靶标，数据优异但仅有少数小公司介入的靶标，已研究多年但尚未有药物能突破II期临床的靶标。

靶标现有药物的综合评价：应当全面搜集并汇总该靶标目前上市/在研药物的所有数据，综合考虑这些药物的优缺点。

（3）研究方案

① 目标定位：尚未成药的靶标定位为first-in-class，已有药物上市但现有药物有缺陷明显定位为me-too → me-better → best-in-class，针对某种（类）特定药物的某种特定缺陷进行针对性改进。

② CMC研究：工艺开发、配方选择、工艺验证、分析方法开发和验证、产品放行和稳定性特点。

③ 早期药理评价(筛选)方案：按照传统顺序兼顾各个水平的药理模型（蛋白、细胞、动物水平），考虑特定靶标的特殊性，考虑项目的特殊要求，注意新药筛选模型需稳定可靠。

④ 项目开展的资源需求：综合考虑场地、设备、人员、经费、制度体系、特殊资质以及时间等

⑤ 项目开展的方案

（4）风险分析

四大风险：技术风险、资金风险、政策风险、市场风险

2. 评估引进项目

从哪些方面去评估拟引进的新药项目？对于拟引进的项目，主要考虑项目来源的公司、项目转让动机、项目是否涉及特殊药物、专利布局、销售情况、技术数据、是否与公司发展战略一致等八个方面。

（1）项目来源的公司：最佳的来源为国外(即将)上市的小型公司，项目刚上市/后期临床数据良好，但在中国的销售能力较差，同时需警惕某些小公司（可能是皮包公司）、某些中大型公司（可能存在技术风险）、纯学术研究机构

（2）项目转让/合作研究的动机：最佳的动机是国外中小公司在中国没有销售网络，寻求中国的合作伙伴；项目的流行病学中外有差异，如乙肝药物，同时需警惕项目有重大技术或者知识产权缺陷，项目转让方比较着急，毫无依据提高首付款比例等情况。

（3）项目是否涉及到特殊药物：强效药物、安全窗口很窄的药物等由于原料药和制剂的生产需要特殊的环境，成本较高；管制药物、毒性药物等由于研发、生产和流通全程需要监管，成本高且需要特殊的资质；辅助用药政策风险很大，特殊审批上市的药物往往具有某些技术优势，此外，还应注意目标人群的支付能力，患者对定价是否敏感等问题。

（4）项目的专利布局：需核对常规专利布局是否有缺陷，专利权是否牢固，有时即使某项专利获得授权，其专利权也不一定牢固(各国的专利审查标准不完全一样)。

（5）上市后销售情况/竞争对手销售情况：若拟引进项目已经上市，需研究上市后销售情况和市场占有率，分析其转让动机；若拟引进项目尚未上市，需研究同适应症和同靶标的药物的销售情况，了解未来的竞争环境。

（6）项目或者类似药物的流通情况：需研究拟引进的项目或者同适应症、同靶标的药物流动情况，如纳入基药目录和医保目录的可能性，进入OTC的可能性，招投标情况，是否会遭遇“集采悬崖”等等。

（7）技术数据：应当系统梳理和全面总结拟引进的药物的技术数据，与同类药物比较，查找优缺点，还应重点关注药物未来生产情况。

（8）是否与本公司现有的产品的销售渠道和发展战略相一致：应当检查拟引进的药物与本公司现有药物是否属于同一靶标、同一适应症或同一治疗领域，拟引进的药物是否符合公司未来重点布局的战略方向。

三、仿制药产品线设计需要考量哪些方面？

仿制药产品线设计需要考量哪些方面？仿制药产品线设计需考量：是否具有稀缺性、创新性（差异化）、与公司业务的协同性、延续性、前瞻性和技术可行性。

（1）稀缺性（准入门槛的相对高低）

原料药壁垒：冷门，无法买到；合成工艺复杂；工艺中易燃、易爆、高压、剧毒反应多。

制剂壁垒：研发难度大、投入大；特殊设备、特殊辅料。如吸入剂、渗透泵、透皮贴。

生产壁垒：定制化车间、定制化设备工艺、工艺复杂。如易氧化、易挥发的产品。

监管壁垒：申报一事一议，毒、麻、精、放。

（2）创新性（差异化）

技术创新：领先的载药技术平台，高壁垒或改良新药。

理念创新：特色小品种，电商机遇，如隐私性疾病，性病、ED、脱发、口臭、便秘、私密保养等。

（3）协同性（形成系列）

相同研发技术平台：如缓控释制剂、吸入制剂、透皮、预充注射剂。

相同销售管线：集采产品无须考虑该方面，非集采品种应考虑治疗领域的聚焦，OTC则应考虑品牌树。

相同生产线：因为MAH实施，该布局逻辑已经弱化。

（4）延续性（下一代产品是什么）

集采品种：不需销售投入，产品线的延续不用考虑。

专科药：建立强大临床专家资源，企业需要耗费大量成本，所以需要考虑升级和替代产品。

OTC：渠道建设需要花费多年时间和巨大推广广告费用，包括开发新剂型、新包装、新规格、新口感、新用药人群。

（5）前瞻性

由于研发和注册申报需要3-5年时间，需要对政策、经济、治疗趋势、疾病谱变化和消费习惯有预判，比如老龄化趋势、消费升级趋势（区分低中高差异化），要有做市场教育来拉动消费习惯的决心和勇气。

（6）技术可行性

不能局限在自己的研发能力上，需要考虑合作研发、授权引进、贴牌代工、战略收购等多种途径。

四、从哪些地方去获取这些信息?

从哪些地方去获取这些评估的信息？可以通过生物信息检索、化学结构检索、主题检索等。

生物信息检索：核酸（Genbank、RefSeq、GeneCards、Ensemble）、蛋白（UniProt、PDB、Proteinatlas、String、InterPro）、疾病基因组（TCGA、OMIM、CGD、ClinVar、Cosmic）、通路（Kegg、商业化数据库：Metacore（科睿唯安）、IPA（QIAGEN）、Pathway Studio（爱思唯尔）

化学结构检索：Scifinder、Reaxys 、STN等

主题检索：论文（知网、维普、万方，pubmed、cochrane、embase、scopus、web of science）、专利（中国国家知识产权局(CNIPA)、欧洲专利局(EPO)、美国专利局、STN）、临床试验（美国clinicaltrials、欧洲clinicaltrialsregister、中国临床试验登记平台）、药品监管和审批机构（美国FDA、欧洲EMA、日本PMDA、中国NMPA/CDE）、商业数据库（药融云、药渡、药智网、丁香园、PDB/CPM/RAS、米内网等）、制药公司官网

五、立项案例分析及高质量立项要点总结

药融咨询产品立项评估综合性服务方案：全方位的产品立项评估、仿制药产品立项评估综合性服务方案（全面信息梳理、临床价值分析、市场价值分析、竞争格局分析、技术可行性及专利分析）