2023年12月12日，我院药事管理与临床药学系史录文/管晓东团队在医学权威期刊PLOS Medicine 在线发表了题为“Use of Suboptimal Control Arms in Randomized Clinical Trials of Investigational Cancer Drugs in China, 2016-2021: An Observational Study”的研究成果。该文基于国内外肿瘤学指南与临床实践，对2016-2021年中国登记的抗肿瘤新药随机试验的对照组质量进行了全面评价。

随机对照试验是评估干预措施效果的“金标准”。在新药临床试验中使用标准治疗方案外的次优疗法作为对照组，不但不能科学证明新疗法的优劣，也阻碍了对照组患者接受标准治疗。随着我国医药创新与临床研究能力的不断提升，获批开展的抗肿瘤新药临床试验逐年增加。为促进抗肿瘤药科学有序开发，2021年11月国家药品监督管理局药品审评中心正式发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，指出“在干预性的临床试验中，应该尽量为受试者提供临床实践中被广泛应用的最佳治疗方式/药物，而不应该为了提高临床试验成功率和试验效率，选择安全性和/或有效性不确定，或已被最优的药物所替代的治疗手段”，实际上目前中国抗肿瘤新药临床试验中对照方案质量尚不清楚。

史录文/管晓东团队分析了我国药物临床试验登记与信息公示平台中2016-2021年获得机构伦理委员会批准的453项肿瘤药物II/III-III期随机对照试验，发现其中60个（13.2%）试验对照组并非指南推荐的最优疗法。相关试验预计招募18610名受试者，占样本试验受试者总数的15.1%。与采用指南推荐最优疗法作为对照组的试验相比，采用次优对照的随机试验得出阳性结果的比例更高（100% vs 83.9%）。